Verklaring UMC gentherapie SMA

Door: UMC Utrecht

Het UMC Utrecht heeft zich aangemeld als deelnemend centrum bij de fabrikant van de gentherapie voor SMA. De daaropvolgende ontwikkelingen vormen de aanleiding om de volgende verklaring uit te geven.

"Het UMC Utrecht heeft zich op 2 februari aangemeld als deelnemend centrum bij Novartis/Avexis, fabrikant van het medicijn Zolgensma. Dit is nodig om vervolgens individuele SMA-patiënten te kunnen aanmelden voor de loting.

Na deze registratie ontvingen wij de criteria op basis waarvan patiënten kunnen worden aangemeld. In deze criteria staat dat patiënten alleen kunnen deelnemen aan de loting wanneer zij op het moment van aanmelden niet worden behandeld met een alternatief medicijn. Deze informatie was niet eerder bekendgemaakt. In Nederland is sinds 2018 Spinraza beschikbaar voor kinderen tot 9,5 jaar oud. De kinderen die zouden worden aangemeld worden allemaal behandeld met Spinraza.

De afgelopen weken heeft het UMC Utrecht enerzijds geprobeerd tot een andere opzet van het programma te komen, omdat we een loterij om in aanmerking voor een medicijn te komen moreel verwerpelijk vinden. Anderzijds is gezocht naar mogelijkheden om, binnen de aanmeldingscriteria van Novartis/Avexis, een patiënt toch mee te laten loten, als deze nog reageert op Spinraza en overzetten op Zolgensma nog niet (direct) aan de orde is. Tot op heden hebben we daar geen uitsluitsel over ontvangen. 

We hebben de ouders van de betreffende kinderen inmiddels geïnformeerd en de criteria van Novartis/Avexis gedeeld met de ouders.

Samen met Spierziekten Nederland vinden wij deze situatie onwenselijk en onmenselijk, ouders worden hier naast de zorgen om de gezondheid van hun kind mee belast. We hopen dat er snel definitief duidelijkheid komt of de kinderen wel of niet kunnen worden aangemeld."

Eerdere berichten:

Terug naar overzicht