Het gaat om het middel ataluren (Translarna®). Dit middel is door de EMA, het Europees medicijnagentschap, goedgekeurd voor de behandeling van niet-rolstoelgebonden Duchenne-patiënten van twee jaar en ouder met een specifieke genetische oorzaak (een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen). Het advies om het middel in Nederland voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering is goed nieuws. Alleen zijn we er nog niet. Als de minister het advies overneemt, moet het traject voor voorwaardelijke toelating (VT-traject) nog worden uitgewerkt. Dat betekent dat patiënten voorlopig nog niet behandeld kunnen worden.
Extra onderzoek
In 2017 beoordeelde het Zorginstituut ataluren ook al. Toen kwam er een negatief advies over opname in het basispakket, omdat er te weinig wetenschappelijk bewijs was voor de effectiviteit en meerwaarde van deze behandeling. Zie ook het oude nieuwsbericht hierover. Een VT-traject biedt de mogelijkheid om meer onderzoek te doen. Om deze reden hebben Spierziekten Nederland, Duchenne Centrum Nederland, Stichting Duchenne Parent Project en de fabrikant in juni 2020 een dossier voor de voorwaardelijke toelating ingediend.
Het Zorginstituut concludeerde op basis van dit dossier en het advies van de Wetenschappelijke Advies Raad dat het voorstel aan alle criteria voldoet. Op 24 november adviseerde het Zorginstituut de minister om ataluren als kandidaat voor de voorwaardelijke toelating aan te merken. Het gaat om dezelfde groep patiënten als waar het middel voor geregistreerd staat: Duchenne-patiënten die niet-rolstoelgebonden zijn, van twee jaar en ouder en met een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen.
Bekijk het volledige advies van het Zorginstituut
Hoe nu verder?
Als de minister het advies overneemt dan start fase twee van de procedure. In deze fase moeten de betrokken partijen hun plannen verder uitwerken. Er moet een onderzoeksvoorstel en een convenant worden opgesteld. Er geldt een onderzoeksverplichting, wat wil zeggen dat het middel alleen maar vergoed gaat worden aan patiënten die deelnemen aan het onderzoek naar de effectiviteit van ataluren. Daarnaast wordt naar de kosteneffectiviteit gekeken en moet VWS aan tafel met de fabrikant om ervoor te zorgen dat er een afspraak over de prijs gemaakt wordt (financieel arrangement).
Wanneer fase twee is afgerond, zal het Zorginstituut een vervolgadvies geven waarop de minister een definitief besluit kan nemen over de opname van ataluren in een voorwaardelijke toelatingstraject.
