Dat betekent dat het medicijn nusinersen (Spinraza®) tot het basispakket van de zorgverzekering wordt toegelaten. Hij volgt hiermee het advies van het Zorginstituut Nederland. Dat betekent dat het middel voor alle patiënten met SMA gedurende het onderzoek, dat wil zeggen: de komende zeven jaar, vergoed zal worden. Een voorwaarde is dat patiënten dan ook deelnemen aan het onderzoek naar de werkzaamheid van het medicijn. Tot nu toe was het medicijn in Nederland uitsluitend beschikbaar voor patiënten die in september 2018 niet ouder waren dan 9,5 jaar. In de praktijk betekent dit dat het medicijn aan alle SMA-patiënten toegediend kan worden, tenzij er medische belemmeringen zijn. De behandeling vindt plaats in het SMA-expertisecentrum in het UMC Utrecht
“Voor de patiënten is dit geweldig goed nieuws,’ zegt Marcel Timmen, directeur van de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland. ‘Hun geduld is de afgelopen jaren enorm op de proef gesteld. Ze merkten hoe zijzelf of hun kind steeds verder achteruit ging, terwijl er een medicijn beschikbaar was, dat in veel omringende landen al aan patiënten werd gegeven.”
De afgelopen maanden hebben alle partijen afspraken gemaakt over de voorlopige toelating en de opzet van het onderzoek. Het UMC Utrecht, de fabrikant Biogen, het Zorginstituut, het ministerie van VWS en Spierziekten Nederland hebben hier hun bijdrage aan geleverd. Marcel Timmen: “Het waren intensieve onderhandelingen omdat het om grote bedragen gaat, maar ook omdat het welzijn van patiënten op het spel staat. Wij waarderen de inzet van alle partijen zeer en zijn erg blij met deze uitkomst.”
Het UMC Utrecht treft inmiddels voorbereidingen zodat behandeling zo snel mogelijk veilig kan worden opgestart begin 2020. Deze week krijgen alle patiënten schriftelijk bericht van het ziekenhuis. In de Q&A op de website wordt gedetailleerde uitleg gegeven over het VT-traject.
