Het farmabedrijf Ultragenyx heeft op 22 augustus een verklaring uitgegeven over de resultaten van een fase 3-proef met het middel Ace-ER (aceneuramic acid). Die zijn teleurstellend voor mensen met GNE myopathie ofwel Nonaka myopathie. Ten opzichte van een placebo kon er geen significant verschil worden aangetoond in de zesminutenlooptest.
Aan het onderzoek deden 89 volwassenen mee met GNE myopathy. De deelnemers werden verdeeld in twee groepen. De helft van de deelnemers kreeg 48 weken lang het middel toegediend. De andere helft van de deelnemers kreeg een placebo (een geneesmiddel dat geen werkzame bestanddelen bevat). Tussen de groep die het middel kreeg en de placebogroep kon geen verschil worden vastgesteld op een aantal gestandaardiseerde testen zoals de zesminutenlooptest. Dat is voor alle betrokkenen een flinke tegenvaller.
Ultragenix is van plan om het programma op basis van deze resultaten te beëindigen. De data van dit onderzoek worden beschikbaar gesteld aan onderzoekers en patiëntengroepen voor de ontwikkeling van andere therapieën.
Teleurstelling voor patiënten met Nonaka
Door: Charlotte van Esch
Het bedrijf Ultragenyx heeft bekendgemaakt dat de resultaten van een fase 3-proef met het middel Ace-ER (aceneuramic acid) teleurstellen.