Klaar zijn voor trials
Door in eigen land trials uit te voeren hebben mensen met een spierziekte hier eerder toegang tot nieuwe medicijnen. En we vergaren als land kennis en ervaring met het nieuwe middel, wat later kan helpen in het vergoedingsproces.
Om voorbereid te zijn op de komst van medicijnonderzoeken (‘trial ready’ te zijn), helpt het als de volgende zaken op orde zijn:
Spierziekten Nederland stimuleert deze zaken, in overleg met onder andere de behandelaren en onderzoekers uit de expertisecentra en de fondsen (Prinses Beatrix Spierfonds en Spieren voor Spieren). Op deze pagina vind je een toelichting.
"Door trials naar Nederland te halen, krijgen patiënten vroeg toegang én doen de ziekenhuizen kennis en ervaring op.”
- Ria de Haas - medewerker medicijnontwikkeling -
Ziekteregistraties
Ziekteregistraties (of -registers) zijn databases waarin kenmerken van mensen met een of meerdere (spier)ziekten worden bijgehouden. Vaak zijn ze verbonden aan een spierziekte-expertisecentrum. Door je aan te melden, help je onderzoekers informatie te verzamelen over klachten en het ‘natuurlijk beloop’ (het verloop) van de ziekte. Andersom word je – als je dat wilt – vindbaar voor onderzoekers. Zij kunnen jou dan benaderen om mee te doen met onderzoek. En je informeren over de inzichten die ze hebben opgedaan.
Bij sommige registraties kun je kiezen of je alleen je contactgegevens wilt invullen, of je je wilt aanmelden voor vragenlijsten of dat men bijvoorbeeld ook gegevens uit je medische dossier mag gebruiken die al bij het ziekenhuis bekend zijn.
Spierziekten Nederland heeft met de gespecialiseerde centra geïnventariseerd welke registraties er zijn en hoe die zo goed mogelijk kunnen worden opgezet. Er zijn registraties voor: ALS, PSMA en PLS, CIDP, Duchenne en Becker spierdystrofie, DVN, FSHD, GBS, LGMD, MG, LEMS en congenitale myasthenie, myositis (alleen Amsterdam UMC), MD 1, SMA en de ziekte van Pompe. Voor IBM is een registratie in ontwikkeling. Help onderzoekers meer te weten te komen over jouw spierziekte: meld je aan! Dat kan via de link onder de naam van je diagnose of door contact op te nemen met het desbetreffende expertisecentrum.
Natuurlijk beloopdata
Data uit registraties zijn heel waardevol voor natuurlijk beloopstudies. Soms kan men die data er direct voor gebruiken. Maar het kan ook zijn dat deelnemers voor zo’n natuurlijk beloopstudie (daarnaast) jarenlang gevolgd worden voor nieuwe metingen en geregeld naar het ziekenhuis komen. Of vanuit huis informatie over hun gezondheid doorgeven, bijvoorbeeld via een digitale vragenlijst of app.
Uitkomstmaten en biomarkers
Om een medicijn te testen, moet je het effect kunnen meten. Waar kijk je naar? Verandert de hoeveelheid van een specifiek eiwit in het bloed of de urine (een ‘biomarker’) erdoor? Komen patiënten minder snel in een rolstoel dan verwacht, of lopen ze verder? Of neemt de pijn af? Als je naar de verkeerde uitkomstmaat kijkt, kan het zijn dat een middel met schijnbaar gunstige resultaten in de praktijk nauwelijks wordt gewaardeerd. Of omgekeerd: dat het nut van een middel over het hoofd wordt gezien. Zie ook het artikel Met de juiste maten kom je vele malen verder uit ons magazine Contact.
Nog niet voor elke spierziekte zijn er registraties, natuurlijk beloopdata of uitkomstmaten beschikbaar, of zijn er trials in zicht. Bij andere spierziekten volgen de ontwikkelingen zich snel op. Zie Medicijnen in de pijplijn
Ben jij klaar voor trials?
- Meld je aan in de registratie.
- Vraag je arts of je diagnose met actuele (DNA-)technieken is gesteld.
- Zorg dat je conditie op orde is.
- Houd bij welke medicijnen je gebruikt.
Dit vergroot de kans dat je mee kunt doen aan trials.
