Medicijnen in de pijplijn
Lopende medicijnonderzoeken
Momenteel worden enkele honderden medicijnen voor zo’n twintig spierziekten getest. Welke dat zijn, is te vinden via wetenschappelijke websites als www.clinicaltrials.gov en www.clinicaltrialsregister.eu. Professionals en vrijwilligers van Spierziekten Nederland houden overzichten bij. Zij krijgen daarbij hulp van onze medisch adviseurs, die werken in de spierziekte-expertisecentra. Ook zijn er contacten met internationale (patiënten)verenigingen en koepelorganisaties. Zie (Inter)nationale samenwerking in onderzoek
Het gaat voor een groot deel om ‘klassieke’ medicijnen als afweeronderdrukkende middelen of een enzymvervangende therapie. Het andere deel bestaat uit middelen die specifiek gericht zijn op erfelijke ziekten: gentherapie of genetische therapie. Meer over deze nieuwe groep therapieën vind je bij het onderdeel Erfelijkheid: aanpassen van het genetisch materiaal
"Bij sommige spierziekten gaan de ontwikkelingen enorm snel. Bij andere gebeurt er helaas minder.”
- Marcel Timmen, directeur -
Verwachte middelen
Innovatieve middelen waarbij het onderzoek zover is dat men verwacht dat ze binnen twee jaar op de Europese markt beschikbaar zullen komen, staan in de Horizonscan geneesmiddelen van Zorginstituut Nederland. Een garantie dat deze middelen ook echt gebruikt en vergoed gaan worden, is er niet. Ze moeten eerst verder onderzocht en beoordeeld worden. En ook na officiële markttoelating in Europa, duurt het vaak nog maanden en soms langer voor een middel daadwerkelijk in Nederland beschikbaar is. Meer over beschikbaarheid en vergoeding
Updates van de Horizonscan geneesmiddelen
Spierziekten Nederland is vertegenwoordigd in de werkgroep Neurologische aandoeningen van Zorginstituut Nederland. Die werkgroep signaleert en analyseert welke ontwikkelingen er zijn op het gebied van nieuwe neurologische medicijnen (waaronder die voor spierziekten). En welke gevolgen die kunnen hebben voor patiënten in Nederland. Op die manier helpt Spierziekten Nederland ervoor te zorgen dat de Horizonscan zo correct en volledig mogelijk is, samen met bijvoorbeeld specialisten uit de ziekenhuizen, apothekers en vertegenwoordigers van zorgverzekeraars. Elk half jaar verschijnt een nieuwe, geüpdatete versie online.
