Na het onderzoek: markttoelating en vergoeding

Markttoelating

In Europa geeft de EMA (Europees medicijn agentschap) advies over martktoelating. De EMA kijkt naar de effecten en de bijwerkingen van het nieuwe middel, en of het bewijs sterk genoeg is om uitspraak te kunnen doen. Na goedkeuring van de EMA mag het medicijn in Europa worden gebruikt. Maar dan nog is het nog niet voor iedereen zomaar beschikbaar.

Vergoeding

In Nederland beoordeelt het Nederlandse Zorginstituut het middel nog eens. Het Zorginstituut kijkt naar de kosten van het medicijn ten opzichte van de gezondheidseffecten en geeft op basis daarvan een advies aan de overheid: wel of niet vergoeden vanuit het basispakket van de zorgverzekering. Eerst onderhandelen over de prijs met de producent is ook een optie.

Met name voor nieuwe gentherapieën duurt dit traject nog wel eens heel lang. De gentherapieën die tot nu toe op de markt zijn gekomen, bleken veel duurder dan andere behandelingen. Mogelijk hoeft de therapie maar één keer te worden gegeven, maar dat zeker weten doet niemand: deze therapieën zijn nog geen tientallen jaren getest. De kosten en het effect van gentherapie zijn daardoor lastig te vergelijken met reguliere behandelingen.